Université de Montréal / Faculté de pharmacie

Biographie :

À travers le journalisme scientifique, à la télévision, à la radio et à l’écrit, Marie-Pier Élie sonde avec le même enthousiasme des sujets infiniment petits ou infiniment grands, de la vie cachée des microorganismes aux derniers traitements anti-cancer au destin de l'univers. On peut l’entendre à l’émission de radio Les Années lumière (ICI Première), ou la voir aux Décrypteurs (RDI). Elle coanime également le magazine scientifique Le Gros laboratoire (ICI Explora et Radio-Canada). Elle a cocréé et coanimé la série documentaire Sur les routes de la science, qui lui a permis de parcourir la planète à la rencontre des plus éminents scientifiques, sur le terrain. Tour à tour animatrice de la série Le Monde de demain, reporter pour Le Code Chastenay, elle a aussi collaboré à plusieurs autres émissions rejoignant un vaste public, à la télé comme à la radio. En presse écrite, on a pu lire ses reportages fouillés dans les magazines L’actualité, Québec Science et La Recherche, reportages récompensés par une quinzaine de prestigieux prix, au Canada et en France.  En 2011, elle a également reçu le prix Raymond-Charette, attribué par le Conseil supérieur de la langue française à un professionnel des médias de la presse électronique québécoise pour sa contribution exemplaire à la diffusion d'un français de qualité.

Biographie :

Diplômée en pharmacie de l’Université Laval de Québec, Sylvie Bouchard détient également un diplôme et une maîtrise en pharmacie d’hôpital et un MBA, gestion des entreprises (Faculté des sciences administratives de l’Université Laval). Elle a oeuvré comme pharmacienne en établissement de santé et comme gestionnaire en pharmacie d’hôpital, d’abord au Centre hospitalier affilié universitaire de Québec (CHAUQ) de 1988 à 2004, puis à l’Hôtel-Dieu de Québec du Centre hospitalier universitaire de Québec (CHUQ) de 2006 à 2010. Elle a travaillé dans plusieurs secteurs cliniques avec un intérêt marqué pour la pratique en soins intensifs. Elle a de plus implanté des technologies de robotisation et de distribution des médicaments au CHAUQ en 2001. Elle s’est jointe au Conseil du médicament en avril 2010, devenu l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) en 2011, et y a assumé différents rôles de gestionnaire au fil des ans. Entre avril 2016 et janvier 2020, elle a dirigé la Direction du médicament. Depuis février 2020, elle est à la tête de la Direction de l’évaluation des médicaments et des technologies à des fins de remboursement.

Résumé :

Development of genetic medicines for mucosal tissues
Gene therapy is maturing into an effective treatment option for a growing number of diseases that had hitherto been untreatable. Despite recent progress, diseases associated with mucosal tissues such as genitourinary, gastrointestinal and pulmonary organs are still largely intractable to gene therapy due to the lack of a safe and effective vector to transfect these tissues.  enGene is pioneering the development of a proprietary non-viral vector platform with the capability to penetrate mucous barrier and deliver genetic payloads to the underlying epithelium following direct administration into the luminal cavity of targeted mucosal organs.  This non-viral vector platform is biocompatible, redosable and scalable.  enGene’s most advanced program, EG-70, a first-in-class immune-oncology gene therapy for non-muscle invasive bladder cancer is currently in Phase I/II clinical trial. Learnings from the development of EG-70 and challenges in commercialization of novel gene therapy products will be discussed at the presentation. 

Biographie :

Le Dr Cheung est le fondateur et directeur technique d'enGene, une société privée de biotechnologie dont le siège social est à Montréal. Il a été PDG d'enGene de 2012 à 2018 et co-inventeur de la plateforme exclusive d'administration de gènes non viraux d'enGene pour les tissus muqueux. Sous sa direction, enGene a été récompensée par BIOTECanada en tant qu'entreprise de biotechnologie de l'année. Le Dr Cheung a déjà été reconnu par Biotechnology Focus comme l'un des 5 meilleurs PDG de biotechnologie au Canada et sélectionné comme finaliste de l'entrepreneur de l'année d'EY. Le Dr Cheung est titulaire d'un B.Sc. en biochimie de l'Université de la Colombie-Britannique et a obtenu son doctorat en physiologie de la Tulane University School of Medicine. Il est co-auteur de nombreux chapitres de livres, d'articles de synthèse et de revues scientiques et il est détenteur de nombreux brevets dans les domaines du transfert de gènes et de la chimie des polymères.

Résumé :
 
Lipid nanoparticles, gene therapy and the Pfizer/BioNTech Covid-19 vaccine
Gene therapies employing genetic drugs such as small interfering RNA (siRNA) for gene silencing and mRNA for gene expression have the potential to cure most diseases. However, sophisticated delivery systems are required to deliver the nucleic acid payload to the interior of target cells. Lipid nanoparticle (LNP) technology is increasingly enabling the clinical potential of genetic drugs by packaging the nucleic acid polymer in nanoparticles that facilitate intracellular delivery following uptake into target cells. This approach has resulted in two drugs that have been approved by the FDA, namely Onpattro (2018) to treat a form of amyloidosis and the Pfizer/BioNTech COVID-19 mRNA vaccine (2021).
 

Biographie :

Le Dr Cullis et ses collègues ont été à l'origine d'avancées fondamentales dans le développement de nanomédicaments utilisant la technologie des nanoparticules lipidiques (LNP) pour les thérapies anticancéreuses et les thérapies géniques. Ce travail a permis l’approbation clinique de cinq médicaments. Il a cofondé onze sociétés de biotechnologie qui emploient maintenant plus de 300 personnes, a publié plus de 350 articles scientifiques et est détenteur de plus de 60 brevets. Il a également cofondé trois entreprises à but non lucratif, dont le Center for Drug Research and Development (maintenant AdMare) en 2004 et le NanoMedicines Innovation Network en 2019. Le Dr Cullis a reçu de nombreux prix, dont l'Ordre du Canada en 2021 et le prix VinFuture et le prix Prince Mahidol en 2022. Deux médicaments récemment approuvés, qui sont activés par des systèmes d'administration LNP conçus par le Dr Cullis, des membres de son laboratoire de l'UBC et des collègues des entreprises qu'il a cofondées, méritent une attention particulière. Le premier est Onpattro, qui a été approuvé par la FDA américaine en août 2018 pour traiter l'amylose induite par la transthyrétine (hATTR), une maladie héréditaire auparavant mortelle. Onpattro est le premier médicament ARNi à recevoir l'approbation réglementaire. Le second est le BNT162b2 (Comirnaty), le vaccin COVID-19 développé par Pfizer/BioNTech qui a reçu l'approbation réglementaire dans de nombreuses juridictions, dont le Canada, les États-Unis, le Royaume-Uni et l'Europe. Le BNT162b2 joue un rôle majeur dans la maîtrise de la pandémie mondiale de COVID-19 avec environ 3 milliards de doses administrées dans le monde en 2021.

David Lee

Biographie :

David Lee est chef de la réglementation de la Direction générale des produits de santé et des aliments de Santé Canada. Possédant plusieurs décennies d'expérience en réglementation des produits alimentaires et de santé, il conseille la direction sur les effets réglementaires et la coordination des litiges.

Il était auparavant directeur du Bureau de la modernisation des lois et des règlements. Avant d’occuper ce poste, il était directeur du Bureau des médicaments brevetés et de la liaison.

David a obtenu son diplôme en droit à l'Université Queen's. Il a donné de nombreuses conférences sur le droit de la propriété intellectuelle et le droit des aliments et des médicaments, tant au niveau national qu’international.

En tant que vice-président responsable de l’Innovation en Biologie, le Dr Joseph Mancini joue un rôle central dans la direction de l’équipe de R&D d’adMare ainsi que dans le développement stratégique et la progression du pipeline de médicaments d’adMare en cours d’élaboration. Son objectif est d’aider au développement d’entreprises canadiennes solides dans le domaine des sciences de la vie. Le Dr Mancini apporte plus de 30 ans d’expérience dans le domaine du développement de médicaments et supervise les activités de biologie et de pharmacologie des centres d’innovation d’adMare de Montréal et de Vancouver.

Depuis 2000, le Dr Mancini est professeur associé dans l’une des meilleures universités de recherche du Canada, l’Université McGill de Montréal, et compte à son actif 94 publications et sept brevets. Il est titulaire d’un doctorat en biochimie de l’Université McGill.

Résumé :
 
CRISPR-Cas: du yogourt à l’ingénierie ciblée du génome
Combattre des virus n’est pas facile! Les bactéries ont développé plusieurs stratégies, incluant les systèmes CRISPR-Cas, pour se multiplier dans des écosystèmes riches en virus bactériens (bactériophages) comme l’environnement laitier. L’étude de la biologie des systèmes CRISPR-Cas a permis de comprendre son mode d’action contre les bactériophages et de favoriser diverses applications. L'exploitation de certaines parties du système CRISPR-Cas a aussi mené au développement de la technologie CRISPR-Cas9 pour la manipulation précise du génome de divers organismes. Ce séminaire rappellera le rôle clé joué par les bactériophages dans notre compréhension des systèmes CRISPR-Cas et la conception de la technologie CRISPR-Cas9.
 

Biographie :

Professeur de microbiologie à l'Université Laval depuis 1996, il est titulaire de la Chaire de recherche du Canada sur les bactériophages (2011-2025) et curateur du Centre de référence Félix d'Hérelle pour les virus bactériens (2003 à ce jour). Son équipe utilise une approche intégrative pour étudier la biologie des phages et les interactions phages-bactéries. Il a notamment reçu les prix Polanyi (CRSNG), Marie-Victorin (Gouvernement du Québec) et Léo-Parizeau (ACFAS). Élu à la Société royale du Canada et nommé officier de l'Ordre du Canada et de l'Ordre national du Québec, il est parmi les microbiologistes les plus cités selon Clarivate Analytics.

Résumé :

La thérapie génique dans les maladies neuromusculaires pédiatriques : Victoire, enjeux et défis
L’onasemnogène abéparvovec (OA) est la première thérapie génique approuvée dans l’amyotrophie spinale 5q, une maladie neuromusculaire dégénérative affectant environ 4-10/100,000 naissances. L’OA a été ajouté à la liste de médicaments fournis en établissements de santé depuis le 20 octobre 2021. Lorsqu’administré de façon assez précoce, l’OA prévient la mortalité et le besoin d’assistance ventilatoire chez les enfants traités, en plus de leur permettre de faire des gains moteurs inédits.

Objectifs :

1. Connaître le mécanisme d’action de l’onasemnogène abéparvovec, première thérapie génique approuvée dans l’amyotrophie spinale 5q
2. Connaître la fenêtre optimale de traitement pour l’onasemnogène abéparvovec
3. Comprendre la réponse immunitaire à l’onasemnogène abéparvovec
4. Comprendre les enjeux reliés à l'administration et au suivi post-traitement des patients ayant reçu l’onasemnogène abéparvovec
   
   

Biographie :

Diplômée en EMG de la Société canadienne de neurophysiologie clinique (CSCN) et récipiendaire du Fellowship in Neuromuscular Medicine & Electromyography du CSCN, Dre Nguyen a complété un Fellowship en médecine neuromusculaire et électromyographie à l’Université McGill et à l’Université Western à London en Ontario. Récipiendaire de la Médaille d’or Holmes de la Faculté de médecine de l’Université McGill, elle est aujourd’hui neurologue pédiatrique spécialisée en maladies neuromusculaires au CHU Sainte-Justine en plus d’être directrice médicale de la Clinique des maladies neuromusculaires du Centre de réadaptation Marie Enfant du CHU Sainte-Justine. Elle est également professeure adjointe de clinique au Département de neurosciences de l’Université de Montréal.

Résumé :
 
Récepteurs à l’antigène chimériques : naissance de l’immunologie synthétique
L’instruction génétique des lymphocytes ouvre la voie à l’immunologie synthétique et de nouvelles interventions immunothérapeutiques. Les CARs (chimeric antigen receptors) sont des récepteurs à l’antigène artificiels qui dirigent et augmentent l’activité anti-tumorale des lymphocytes T. Suite à la démonstration expérimentale de l’efficacité thérapeutique des lymphocytes T humains exprimant des CARs ciblant CD19, de nombreux essais cliniques ont confirmé un taux élevé de rémissions complètes dans le cadre des cancers hématologiques. Les efforts actuels portent sur la structure des CARs, la régulation de leur expression et la programmation épigénétique, dans le but d’augmenter leur durabilité fonctionnelle et leur sensibilité à l’antigène afin d’étendre leurs applications à d’autres cancers.

Biographie :
 
Michel Sadelain est le directeur du centre d’ingénierie cellulaire au Memorial Sloan Kettering Cancer Center à New York. Ses travaux portent sur la programmation génétique des réponses immunitaires et le traitement génétique des hémoglobinopathies. Le Pr. Sadelain est reconnu mondialement pour le concept, la démonstration préclinique et l’application clinique d’une nouvelle immunothérapie du cancer fondée sur l’utilisation de récepteurs synthétiques qu’il a nommés “chimeric antigen receptors” (CARs). Ses recherches et essais cliniques ont largement contribué à démontrer le potentiel des lymphocytes T génétiquement programmés. Ses travaux actuels visent à étendre l’application des CAR T cells à d’autres cancers et d’autres pathologies.

Biographie :

Durhane Wong-Rieger est présidente et chef de la direction de Canadian Organization for Rare Disorders, présidente du Consumer Advocare Network, présidente et chef de la direction de l’Institute for Optimizing Health Outcomes et présidente de l'Alliance canadienne des patients cardiaques. Dr Wong-Rieger a siégé à de nombreux comités et groupes consultatifs sur les politiques de santé et est membre du groupe de travail sur la mise en œuvre des maladies rares de l'Ontario et membre du comité directeur de Génome Canada pour l'initiative de santé de précision sur les maladies rares. Elle est coach de santé certifiée. Elle est titulaire d’un doctorat en psychologie de l’Université McGill et a été professeur à l’Université de Windsor. Elle est formatrice, conférencière et autrice de trois livres et de nombreux articles.