Le président des Grandes conférences, le professeur agrégé Xavier Banquy, nous rappelait d'entrée de jeu qu'« alors que l'imagerie par rayons X et la résonance magnétique nucléaire n'étaient encore que des théories, Albert Einstein disait que la médecine du futur serait la médecine des fréquences. Il nous aura fallu vivre cette pandémie mondiale de la COVID 19 pour réaliser que le futur dont parlait ce scientifique deux fois honoré du prix Nobel est déjà dans notre passé. La médecine de demain soignera par le gène, c'est une certitude dont nous venons d'expérimenter la preuve. »

Animée par Marie-Pier Élie, journaliste scientifique (Les années lumières, Le gros laboratoire), cette journée complète en format virtuel a débuté avec Sylvain Moineau, professeur titulaire au Département de biochimie, de microbiologie et de bio-informatique de l'Université Laval avec sa conférence « CRISPR-Cas: du yogourt à l'ingénierie ciblée du génome ». Il a expliqué que les bactéries ont développé plusieurs stratégies, incluant les systèmes CRISPR-Cas, pour se multiplier dans des écosystèmes riches en virus bactériens (bactériophages) comme l'environnement laitier. Il a rappelé le rôle clé joué par les bactériophages dans notre compréhension des systèmes CRISPR-Cas et la conception de la technologie CRISPR-Cas9 qui permet maintenant d'entrevoir des interventions génétiques d'une précision inégalée.

Dans le segment « De la découverte au patient », Pieter Cullis, professeur de biochimie et biologie moléculaire à l'University of British Columbia, a décrit le développement des formulations médicamenteuses basées sur les nanoparticules lipidiques et leur rôle dans la mise au point du vaccin à ARN messager de Pfizer/BioNTech pour la COVID-19.

Anthony T. Cheung, fondateur et directeur technique d'enGene, a montré comment les muqueuses représentent une porte d'entrée privilégiée pour l'administration de thérapies géniques, notamment dans le traitement du cancer de la vessie où les résultats chez l'humain sont très prometteurs.

Cam-Tu Émilie Nguyen, professeure adjointe de clinique pédiatrique au CHU Ste-Justine, nous a parlé de l'onasemnogène abéparvovec (OA), la première thérapie génique approuvée dans l'amyotrophie spinale 5q, une maladie neuromusculaire dégénérative affectant les enfants en bas âge. Lorsqu'administré de façon assez précoce, l'OA prévient la mortalité et le besoin d'assistance ventilatoire chez les enfants traités, en plus de leur permettre de faire des gains moteurs inédits. Dr Nguyen a tenu à souligner l'impact positif majeur sur les familles affectées.

Michel Sadelain, immunologiste et ingénieur génétique au Memorial Sloan Kettering Cancer Center de New York, dans le cadre de sa conférence « Récepteurs à l'antigène chimériques : naissance de l'immunologie synthétique » a expliqué comment l'ingénierie génétique des lymphocytes ouvre la voie à l'immunologie synthétique et à de nouvelles interventions immunothérapeutiques non seulement dans le traitement du cancer, mais aussi, à terme, de nombreuses maladies chroniques affectant la population générale.

Finalement, un panel de discussion autour du thème Travailler ensemble pour un leadership canadien en thérapie génique réunissait Sylvie Bouchard, directrice de l'INESSS, David Lee, dirigeant principal de la réglementation de Santé Canada, Joseph Mancini, Vice-président Innovation, Sciences biologiques d'adMare Bioinnovations et Durhane Wong-Rieger, PDG de la Canadian Organization for Rare Disorders. À cette occasion, les panélistes ont pu définir comment les parties prenantes, patients, chercheurs, cliniciens, secteurs privé et réglementaire, peuvent œuvrer ensemble à créer un écosystème performant favorable au développement des thérapies géniques sécuritaires, efficaces et respectueuses de l'acceptabilité sociale.

En clôture, notre doyenne, Lyne Lalonde a remercié les près de 180 participants « d'avoir été des nôtres pour cette conférence éclairante et excitante quant aux possibilités qu'offre la thérapie génique pour nous protéger et nous guérir de maladies considérées pour l'instant comme étant incurables. » Elle a également remercié les organisateurs, notamment le professeur Xavier Banquy, président des Grandes conférences, ainsi que nos partenaires adMare, Bausch Health, le GRUM, l'IRIC, IRICoR et Médicaments novateurs Canada qui rendent possible par leur soutien la tenue de ces précieux rendez-vous.

Le recteur de l'Université de Montréal, Daniel Jutras, a conclu l'événement en rappelant que « la conférence du centenaire est devenue le grand rendez-vous annuel de la Faculté de pharmacie de l'Université de Montréal. C'est un lieu de rencontres privilégié pour la communauté des sciences pharmaceutiques et une occasion de démystifier des thèmes scientifiques incontournables en compagnie des meilleurs experts et expertes du domaine. Et ça, c'est quelque chose que nous chérissons à l'Université de Montréal. »

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